治療法のない脳の難病に挑む。──非臨床データの評価からPMDA相談の準備まで、薬事エキスパートとともに進むファーマフーズ様の挑戦

インタビュー参加者

創薬本部 次長 博士（理学） 髙萩 洋希 様

GABAなどの機能性素材や通信販売事業で知られる株式会社ファーマフーズ。社名が示すとおり、同社は機能性素材の研究を基盤に事業を広げる一方、約20年にわたり抗体医薬品やペプチド医薬品の研究開発にも取り組んできた。現在、創薬本部が進めている取り組みの一つが、有効な治療法のない希少疾患の治療薬開発である。

自社が開発主体となる臨床開発と承認申請に向け、規制当局との相談をどのように準備してきたのか。ライセンス導入の交渉から現在のCMC・製造までプロジェクトを担う髙萩様に、xCAREとの関わりについて伺った。

医薬品の開発は、創業時からの目標だった

──まずは、創薬本部の位置づけと、髙萩様のご担当について教えてください。

髙萩様：当社は、GABAに代表される機能性素材をメーカーに提供するBtoB事業、その素材を活用した製品を主に通信販売で届けるBtoC事業に加え、創薬事業にも取り組んでいます。創薬は最近始めた取り組みではなく、約20年にわたり基礎研究を積み重ねてきました。医薬品を生み出すことは、創業時から経営陣が掲げてきた目標です。

私自身は製薬企業で合成研究を担当したのち、創薬ベンチャーを経て、約2年半前に入社しました。当初は本プロジェクトのライセンス導入交渉を担当し、導入後は、自社主導の開発において主にCMC・製造を担当しています。

──現在取り組まれている治療薬開発について教えてください。

髙萩様：有効な治療法がなく、新たな治療選択肢が求められている希少疾患を対象に、治療薬の開発を進めています。患者数は限られていますが、患者さんやご家族の生活に大きな影響を及ぼす疾患であり、治療薬を届ける意義は大きいと考えています。

開発品は、アカデミアで長年研究されてきた創薬シーズをライセンス導入したものです。これまでに蓄積された非臨床・臨床データを踏まえ、次の開発段階に向けた準備を進めています。

蓄積されたデータを薬事の視点で整理する──規制当局に臨むための伴走

──xCAREにご相談いただいた背景として、PMDA相談の準備を進める中でどのような課題がありましたか。

髙萩様：当社は医薬品研究に以前から取り組んできましたが、自ら開発主体となり、後期臨床開発から承認申請、製造販売まで一貫して進めるのは新たな挑戦でした。各領域の専門家として企業出身者を採用し、体制を整えてきていますが、すべての専門領域を社内だけでカバーできるわけではありません。必要な部分は外部の専門家の力も借りながら進める、というのが基本的な考え方です。

本プロジェクトでは、既に蓄積されていた非臨床データについて、承認申請に必要なデータパッケージとして何が充足しており、何を追加すべきかをPMDAに確認したいと考えていました。既存データで説明できる範囲と追加対応が必要な範囲を明確にし、科学的・薬事的に合理性のある開発計画を組み立てることが課題でした。

非臨床の担当者は社内にもいますが、薬事的な観点から論点を整理し、PMDA相談の戦略と資料に落とし込む部分では、外部の経験を活用したいと考え、xCAREに相談しました。

──何名かのエキスパートと面談いただいたうえでご決定いただきましたが、決め手はどこにありましたか。

髙萩様：最も重視したのは、当社の考え方と進め方に合う方かどうかです。非臨床試験を実施するオペレーションは社内で対応できるため、求めていたのは、既存データと開発計画を薬事の視点で評価し、助言できる方でした。それに見合う方を、複数名との面談の中から選んでいます。

決め手になったのは、既存データを科学的・薬事的に評価したうえで、PMDA相談で何を、どのような順序と根拠で説明すべきかについて、具体的なコメントをいただけたことです。必要な安全性を確保しながら、開発段階に応じたデータを合理的に整備したいという当社の考え方と合致していました。

追加試験の必要性を判断するには、既存データと今後の開発計画を十分に確認する必要があります。必要な試験は当然実施しますが、試験を一律に追加するのではなく、既存データで説明できる範囲と、追加で確認すべき事項を切り分けることが重要です。最初の面談でその考えをお伝えしたところ、共通認識を持って進められると感じました。

──ご相談から人選までの進み方についてはいかがでしたか。

髙萩様：候補者のご提案から面談、決定までを迅速に進めていただきました。特に、PMDA対応の期限を意識していたため、早い段階で適切な候補者を提示いただけたことは助かりました。

──実際に稼働が始まってから、期待どおりだったと感じられた点はありますか。

髙萩様：正式な依頼前から資料を読み込み、既存データの内容と想定される論点を把握したうえで提案してくださったことです。追加試験の要否は、資料を十分に確認しなければ判断できません。初めから結論を置くのではなく、実際のデータを踏まえて見通しを示していただけたことに、信頼感がありました。

相談段階で一定の見通しを共有したうえでプロジェクトを開始できたため、開始後も当初の方向性から大きくぶれることなく進められました。

もちろん、検討の結果として追加試験が必要になる可能性はあります。その場合は、必要性と目的を理解したうえで実施することになります。既存データで説明できる範囲と追加検討が必要な範囲について、初期の見通しを早い段階で示していただけたことは、依頼を判断するうえで大きかったと思います。

──進め方や、やり取りの頻度についてはいかがでしょうか。

髙萩様：定例会の頻度を固定するのではなく、必要なタイミングで打ち合わせやメールによる確認を行いました。ただ期限はありましたので、成果物については「いつまでにドラフトを提出するか」を明確にし、当社がコメントを返す形で進めました。最初にマイルストーンを決め、それを着実に守っていただいたと思います。

──現時点での進捗はいかがでしょうか。

髙萩様：PMDA相談に向けた準備が整いつつあります。社内チームとしても論点を共有し、自信を持って相談に臨める状態になってきました。

有効な治療薬のない疾患に、最初の治療薬を届ける

──今後の開発に向けた目標と、患者さんに届けたい価値についてお聞かせください。

髙萩様：患者さんに最初の治療薬を届けることが、この開発の最大の価値だと考えています。長年研究を重ねてこられたアカデミアから成果を受け継いだ責任もあり、必ずやり遂げたいと思っています。承認申請を目指して全体計画を定め、具体的な取り組みを進めています。PMDA相談も、その重要な一歩です。

──現在の開発の背景には、長年にわたる研究の蓄積があるのですね。

髙萩様：そうですね。一般に、一つの医薬品が研究段階から承認に至るまでには10年以上かかると言われます。しかし、その起点には、さらに長いアカデミアの基礎研究の積み重ねがあります。

今回導入した創薬シーズも、多くの研究者によって作用や治療への応用可能性が検討され、その蓄積が現在の開発につながっています。そうした研究成果を受け継ぎ、患者さんに薬として届けられる可能性のある創薬シーズをライセンス導入できたことには、大きな意義と責任を感じています。この機会を大切にし、着実に開発を前へ進めたいと考えています。

──最後に、どのような企業にxCAREをおすすめいただけますか。

髙萩様：すべての専門領域を自社だけで備えることが難しく、必要な部分を外部の経験で補完したい企業に適していると思います。スタートアップに限らず、研究基盤を生かして自社主導の医薬品開発に本格的に取り組もうとしている企業にとっても、有効な選択肢ではないでしょうか。

課題と支援のまとめ

課題

ライセンス導入した希少疾患治療薬を自社主導で開発するにあたり、非臨床試験を実施する体制は社内にある一方、承認申請に必要なデータパッケージの充足性と追加検討事項を薬事の視点で整理し、PMDA相談の戦略と資料に落とし込める専門家が必要だった。

支援内容

エキスパート紹介

A氏

国内大手製薬企業で臨床開発、グローバルマーケティング、ライセンシングを歴任。米国駐在時に大型品目のライセンス契約を締結したほか、米国バイオ企業で薬事（BLA申請）を担当。臨床開発から事業開発、薬事までを横断した実務経験を持つ。